Как удалось показать американским ученым, этот препарат значительно замедляет процесс расширения аорты – наиболее опасное проявление синдрома.

   Группа ученых под руководством Гарри Дайеца (Harry Dietz), профессора Института генетической медицины Маккьюсика-Нэйтанса и директора Центра изучения синдрома Марфана при Университете Джонса Хопкинса, ранее установила, что у трансгенных мышей со схожим синдромом большая часть проявлений болезни обусловлена чрезмерной активностью белка TGF-β (трансформирующий фактор роста бета). В норме этот белок необходим для нормального развития и жизненного цикла клеток. Применение лозартана – гипотензивного препарата из группы антагонистов ангиотензиновых рецепторов, кроме того снижающего активность TGF-β – замедляло или полностью останавливало расширение аорты у этих мышей.

   

    На основании этих данных было принято решение о начале масштабных клинических испытаний на людях, перед которым команда Дайеца провела пилотное исследование на 18 детях. Все эти дети страдали тяжелым синдромом Марфана устойчивым к лекарственной терапии. Средняя скорость расширения аорты у них составляла 3,5 мм в год. После начала лечения лозартаном она уменьшилась до 0,5 мм в год, что подтверждает эффективность препарата.

   

    Синдром Марфана – генетическое заболевание соединительной ткани, обусловленное мутацией гена FBN1 в 15-й хромосоме. Его проявления включают непропорционально длинные конечности, длинные и тонкие «паукообразные» пальцы, нарушения в развитии клапанов сердца и аорты, реже – других органов. Синдром встречается примерно у 0,02% людей.